Dünyada bir birinci: Hunter sendromlu hastada gen terapisi başarısı

Hunter sendromu hastası 3 yaşındaki ABD’li Oliver Chu, dünyada bu hastalığa sahip ve gen terapisi gören birinci kişi olarak gösterdiği ilerlemeyle tabipleri şaşırttı.

BBC’nin haberine nazaran, geçen yıl, bedende ve beyinde ilerleyici hasara yol açan Hunter sendromu teşhisi konan 3 yaşındaki Oliver, tedavi öncesinde yanılgılı bir gen sebebiyle hücrelerin sağlıklı kalması için hayati değer taşıyan bir enzimi üretemiyordu.

Dünyada bir birinci olarak, İngiltere’de gen terapisi ile Oliver’ın hücrelerini değiştirerek hastalığını durdurmaya yönelik Manchester Üniversitesi ile işbirliği içinde Royal Manchester Çocuk Hastanesi’nde çalışma gerçekleştirildi.

ABD’nin California eyaletinde yaşayan Oliver, tedaviden 3 ay sonra sonuçları görmek için Manchester’a geldiğinde, konuşma ve hareket kabiliyetinde ilerleme yaşandığı, kendi enzimlerini üretebildiği görüldü.

Klinik çalışmaya başkanlık eden isimlerden Prof. Dr. Simon Jones, 20 yıldır Oliver üzere bir çocuğu beklediğini belirterek, gelinen kademeyi “heyecan verici” olarak nitelendirdi.

Ağustos ayında yapılan denetimlerde gen tedavisinin işe yaradığı doğrulanırken, Prof. Dr. Jones, Oliver’ın geliştiği, öğrendiği, yeni sözler ve yeni marifetler edindiği ve çok daha kolay hareket ettiği değerlendirmesinde bulundu.

Oliver dahil 5 çocuğun dahil olduğu çalışmada bu şahısların en az 2 yıl boyunca gözlemleneceği aktarılırken, çalışmanın başarılı olduğunun düşünülmesi halinde hastane ve üniversitenin tedaviyi lisanslamak için bir biyoteknoloji firmasıyla paydaşlık kurmayı umduğu belirtildi.